רשות מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) ביקש הבהרות מפרוטליקס על התרופה למחלת הפברי שפיתחה מה שגורם לעיכוב משמעותי בהשקת התרופה והמניה קורסת ביותר מ-35%.

המשמעות של הדברים היא כי ה-FDA אינו מאשר בשלב הזה את התרופה ויש לכך משמעויות גדולות עבור פרוטליקס שעוסקת בפיתוח תרופות למחלות אקזוטיות המבוססות על הנדסה גנטית של תאים מהצומח.

מחלת הפברי היא מחלת אגירה גנטית נדירה שבה קיימת ירידה ברמת הפעילות של אנזים מסוים. כתוצאה מכך, נפגע פירוק חומר שומני-סוכרי בשם גלובוטריאוזילצרמיד אשר נאגר ומצטבר בתאים שונים בגוף. כיום יש בעולם כ-10,000 חולים במחלה כשרק מחצית מהם מקבלים טיפול תרופתי. שווי השוק של התרופה למחלה מוערך ב-1.7 מיליארד דולר כשכ-500 מיליון דולר מהם נמצא בארה"ב.

בסך הכל מדובר בבקשה מאתגרת מאוד של ה-FDA לחברה אבל לא בטוח שמדובר בסוף פסוק לתרופה של פרוטליקס.